Terapi gen adalah bidang yang menjanjikan yang bertujuan untuk merawat atau menyembuhkan penyakit dengan mengubah suai gen sel. Walau bagaimanapun, terapi gen menghadapi banyak cabaran, seperti keselamatan, keberkesanan, penghantaran dan peraturan. Untuk mengatasi cabaran ini, pembangun terapi gen memerlukan model haiwan yang boleh dipercayai dan relevan untuk menguji produk mereka sebelum beralih ke ujian manusia.
Primat bukan manusia (NHP) ialah model haiwan yang paling hampir dengan manusia dari segi genetik, fisiologi dan imunologi. Mereka boleh memberikan maklumat berharga tentang pengedaran bio, farmakokinetik, imunogenisiti dan keberkesanan produk terapi gen. NHP juga boleh membantu mengenal pasti kesan buruk yang berpotensi dan mengoptimumkan dos dan laluan pentadbiran.
Terapi gen ialah teknik yang digunakan untuk merawat penyakit genetik yang diwarisi atau diperoleh dengan memasukkan gen berfungsi ke dalam sel yang terjejas. Matlamat terapi gen adalah untuk menyembuhkan atau mengurangkan gejala penyakit dengan membetulkan kecacatan genetik yang mendasari.
Model penyakit primata bukan manusia ialah model haiwan yang digunakan untuk mengkaji penyakit manusia. Primat bukan manusia, seperti monyet dan beruk, digunakan kerana mereka berkongsi banyak persamaan biologi dengan manusia, menjadikan mereka model ideal untuk mengkaji penyakit manusia. Model penyakit primata bukan manusia digunakan untuk membangunkan rawatan dan terapi baharu untuk pelbagai jenis penyakit, termasuk kanser, penyakit berjangkit, penyakit autoimun dan penyakit neurodegeneratif.
Gabungan terapi gen dan model penyakit primat bukan manusia mempunyai potensi besar untuk pembangunan rawatan baru untuk penyakit genetik. Model penyakit primata bukan manusia membolehkan penyelidik mengkaji keberkesanan dan keselamatan terapi gen dalam vivo sebelum beralih ke ujian klinikal pada manusia. Pendekatan ini boleh mengurangkan risiko kejadian buruk yang tidak dijangka dan meningkatkan kadar kejayaan ujian klinikal.
Model primata bukan manusia amat berguna kerana ia lebih serupa secara genetik dengan manusia berbanding haiwan lain. Mereka juga mempunyai nilai ramalan yang lebih baik apabila ia berkaitan dengan hasil terapi gen manusia. Walau bagaimanapun, penggunaan primat bukan manusia dalam penyelidikan adalah kontroversi kerana kebimbangan etika dan praktikal. Oleh itu, model haiwan alternatif seperti tikus dan tikus digunakan secara meluas kerana kosnya yang rendah, saiz yang kecil, kemudahan pembiakan, dan masa penjanaan yang singkat. Model-model ini telah memainkan peranan penting dalam pembangunan rawatan terapi gen untuk pelbagai penyakit, termasuk fibrosis kistik, buta yang diwarisi, dan hemofilia.
Model penyakit primata bukan manusia juga membolehkan penyelidik mengkaji kesan jangka panjang terapi gen, yang penting untuk menilai keselamatan dan keberkesanan rawatan baharu. Di samping itu, model penyakit primata bukan manusia boleh digunakan untuk mengkaji tindak balas imun terhadap terapi gen, memberikan pandangan penting tentang pembangunan toleransi imun dan strategi pengelakan imun.
Secara keseluruhannya, gabungan terapi gen dan model penyakit primat bukan manusia berpotensi merevolusikan rawatan penyakit genetik dan memberikan harapan baharu kepada pesakit dan keluarga mereka.
